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8月30日一早，医疗行业迎来了一则历史性的重磅新闻。
美国FDA正式批准诺华（Novartis）的CAR-T疗法Kymriah（曾用名CTL-019）上市，用于治疗复发或难治性（r/r）儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL）。这是全球首款获批的CAR-T疗法，也是FDA批准的首款基因疗法。
巧合的是，就在8月28日晚间，医药巨头吉利德科学（Gilead）宣布以180美元/股的价格收购另一CAR-T疗法领军企业Kite制药，交易总金额达约119亿美元。以消息宣布的上一个交易日Kite收盘价139.1美元计，收购溢价达29%。
受这两则消息提振，国内精准医疗板块的安科生物（30009）、华大基因（300676）、贝瑞基因（000710）等纷纷大涨，领先布局CAR-T治疗的金斯瑞生物科技（01548）三天累计上涨了56.27%。
毫无疑问，这是继PD-1药物上市3年后，肿瘤免疫治疗领域又一里程碑意义的重磅事件。从临床走向产业化打开了抗癌新纪元，国内布局CAR-T细胞治疗的企业亦将受到鼓舞。
提前获批超预期 国际三巨头鼎立
Kymriah是一种突破性的肿瘤疗法，从患者体内提取出T细胞进行基因改造和扩增，引入新的嵌合抗原受体（CAR），其使对癌细胞具有直接靶向杀伤能力，然后重新输回患者体内进行治疗。
此前，这款疗法曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，优先审评资格，以及快速通道资格。从申请到审批落地仅仅用了7个月，速度之快给了市场一个惊喜，比预期的最终审批期限提早了1个月。安全性和价格问题的落实是成功提前上市的关键。
在诺华的临床试验中，有63例急性淋巴细胞白血病患者接受了CAR-T治疗，52例实现了应答，在治疗后前3个月内实现完全缓解的有40例，成功率达63.5%。治疗过程中产生的不良反应在特别护理下未发生严重不良后果。
价格方面，诺华明确Kymriah定价为47.5万美元，同时正与美国医疗保险与医疗补助服务中心讨论“按疗效付费”的定价方案，只对治疗有效的患者收费，在治疗后一个月付费。这个定价方案更有利于Kymriah上市后的市场表现。
目前，CAR-T疗法仅在血液肿瘤上取得不错的疗效，在实体瘤方面尚未有突破性进展。美国《肿瘤临床杂志》公布的数据显示，2015年美国新增各类血液肿瘤患者达16.2万人。若按诺华的定价测算，美国每年新增血液肿瘤的潜在市场规模将超770亿美元。
巨大的市场引来了巨头争食。放眼全球，CAR-T细胞疗法已形成三大巨头鼎立的局面：诺华、Kite和JUNO。除此之外，还有Bluebird、Celletis、Bellicum等多家企业布局。
Kite是诺华在CAR-T领域最大的竞争对手，其代号为KTE-C19的CAR-T疗法主要针对非霍奇金淋巴瘤，同样获得FDA的突破性疗法认证，2016年12月向FDA递交了新药申请。据悉，KTE-C19在今年5月也获得了FDA的优先审评资格，预计在11月底获得批复。
中国研发实力仅次于美国
从全球正在开展的CAR-T临床试验数来看，美国遥遥领先，中国紧随其后，欧洲和日本大幅落后。中国在这一领域把握住了机会。尽管国内部分CAR-T技术还相对落后，研发也较为粗放，但研发广度和深度均处于世界前列。
据全国肿瘤登记中心的统计，中国5年内诊断为癌症且仍存活的白血病患者为11.73万人、淋巴癌患者为15.76万人。倘若按每人15万元的治疗费用测算，CAR-T疗法在这两大血液瘤的潜在市场规模超过400亿元。
目前，国内研究较为领先的机构及团队包括解放军301医院韩为东教授、南京传奇生物（金斯瑞生物科技全资子公司）范晓虎博士、西南医院钱程教授、博生吉医药科技（安科生物参股）杨林教授、仁济医院李宗海教授等。
部分项目已在临床上取得重大突破。比如传奇生物治疗多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法已在多个医院开展临床试验。在总数为40例的试验中，严格治疗有效率达74%，一般反应率达100%，最早接受治疗的8位病人已无病生存超过1年。
8月22日，全国人大常委会副委员长陈竺在农工党组织召开的CAR-T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤项目研究进展与监管工作研讨会上强调，今后要继续按照创新驱动发展的要求，按照安全性、有效性监管的要求，积累更多的临床疗效观察数据。建议参照美国、欧盟的做法，在坚持标准、严格监管的同时，将CAR-T疗法按照药品进行监管，加快审评审批的过程，组织开展国际性临床评估，接受国际同行最严格的检验，让创新成果早日惠及更多患者。
新三板企业初涉足
新三板上，以细胞治疗为主营业务的挂牌公司也有近10家。在去年“魏则西事件”细胞治疗被叫停后，部分公司的业绩受到较大冲击。
整体来看，新三板细胞治疗板块企业大多从事的是NK、IL、DC-CIK等细胞免疫治疗技术。不过，也有一些公司已经开始涉足CAR-T治疗领域。
其中，布局最积极的要数康爱生物（833338）。2016年6月，康爱生物与中国医学科学院肿瘤医院针对复发难治的细胞淋巴瘤CD-20靶点CAR-T临床Ⅰ期试验通过该院伦理委员会审查，试验已正式展开。
今年2月，知名PE高特佳旗下的睿智投资参股康爱生物，双方共同开展CAR-T细胞研究开发、制备与临床应用，寻找更多治疗靶点。目前，康爱生物已与多家大型医院开展临床试验合作，同时积极准备临床试验申报合作。
资金投入方面，康爱生物曾在2016年底定增募资2000万元，所募资金中的200万用于CAR-T项目。
另一家公司迈健生物（836420）则在业绩受到冲击之后表示，将大力开发CAR-T、基因诊断等新技术。
此外，汉密顿（834147）、顺昊生物（833686）也在2017半年报中披露了有关CAR-T项目研发的信息。这两家公司2017年上半年在CAR-T项目上的开发支出分别为19.3万元和4.55万元。
从投入看，各家公司的CAR-T项目基本都处于刚刚开始筹备的起步阶段。前路漫漫，仍需要多加努力。
几家涉CAR-T新三板公司经营情况
